(Enem 2022) A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65. O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina.
O sucesso dessa terapia advém do fato de que o produto favorecerá a
A) correção do código genético para a tradução da proteína.
B) alteração do RNA ribossômico ligado à síntese da proteína.
C) produção de mutações benéficas para a correção do problema.
D) liberação imediata da proteína normal na região ocular humana.
E) expressão do gene responsável pela produção da enzima normal.
GABARITO ABAIXO:
Análises da questão:
A questão do ENEM 2022 aborda uma inovação no campo da terapia gênica aprovada pela Anvisa para tratar a distrofia hereditária da retina, uma condição associada à mutação no gene RPE65.
O produto utiliza um vetor viral que transporta uma cópia funcional desse gene para corrigir a deficiência no funcionamento das células da retina.
A análise do problema revela a aplicação prática da biotecnologia e da engenharia genética no tratamento de doenças genéticas. Ao inserir um gene funcional no DNA das células-alvo, o tratamento restaura sua capacidade de produzir a enzima faltante, essencial para converter estímulos luminosos em sinais nervosos no cérebro.
O método não modifica diretamente o DNA de todas as células do corpo, mas foca na expressão gênica localizada.
Resposta correta: E) expressão do gene responsável pela produção da enzima normal.
O que o ENEM quer que você saiba sobre Terapia Gênica?
A terapia gênica é uma técnica revolucionária no campo da biotecnologia e da medicina que tem como objetivo tratar ou prevenir doenças genéticas por meio da modificação do material genético das células do paciente. Essa abordagem utiliza vetores, geralmente vírus inofensivos, para introduzir genes funcionais nas células, corrigindo falhas genéticas que causam doenças.
Existem dois tipos principais de terapia gênica:
- Terapia gênica somática: Afeta apenas células não reprodutivas, corrigindo condições específicas sem ser transmitida para futuras gerações.
- Terapia gênica germinativa: Envolve células reprodutivas, sendo capaz de passar as alterações genéticas para os descendentes.
A terapia gênica tem sido usada para tratar doenças como distrofias musculares, imunodeficiências e alguns tipos de câncer. Um exemplo recente é o tratamento da distrofia hereditária da retina, em que genes saudáveis são introduzidos para corrigir a deficiência enzimática que causa a perda de visão.
Os avanços em terapia gênica representam uma nova era na medicina, oferecendo tratamentos personalizados e inovadores, especialmente para doenças raras e incuráveis.
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